2018年第五届欧宝体育集团总裁研讨会，近日在广州举行，中国科学院院士、四川大学原副校长魏于全受邀参加此次研讨会，发表了《当代生物技术药物研发现状和趋势》主题演讲。

▲中国科学院院士、四川大学原副校长 魏于全

魏于全院士主要从事肿瘤生物治疗的基础研究、应用开发与临床医疗。魏于全院士也担任第五届教育部科学技术委员会生物学二部常务副主任，Human Gene Therapy 副主编，教育部“长江学者奖励计划” 第二批特聘教授，1997年国家杰出青年科学基金获得者，十五“863” 生物与农业技术领域生物工程技术主题专家组组长，中华医学会副会长，国家自然科学基金创新研究群体负责人，“973” 项目首席科学家，是医药创新领域资深的权威专家。

本文将对魏于全院士的演讲内容进行浓缩，精选权威观点，带您快速了解当代生物技术药物研发现状和趋势。

1、“重大疾病的生物药物等靶向治疗”很符合“个体化治疗”和“精准医学计划”概念，未来将借助人类基因组计划、大数据分析、疾病分子分型等的研究成果，对肿瘤等重大疾病进行个体化治疗和精准治疗。

2、据统计，全球有7000种新药正在临床试验，其中70%是First-in-Class，42%是个体化的药物，癌症药物中73%是个体化的药物。

3、生物医药是一个发展的趋势，生物制剂占新药研发的比例逐年提高。生物医药在10年前，占整个研发的30%，现在已经超过了40%。生物医药目前世界上有2600多个在研发，第一位是恶性肿瘤，第二位是罕见疾病。在美国现在是有900多个在进入临床，涉及到临床各个科室的，而我国只占一个非常小的部分。

4、生物医药所占的市场比例呈逐年升高趋势。2017年，全球销售前10位的药有8个是生物药。未来的市场，前100位最畅销的药，生物医药销售会占到50%左右。

5、在中国CAR-T的研发现状，临床试验开展数量最多，CD19 CAR-T临床试验比例最大，基础研究开展广泛，吸引了大量的商业资本。

6、CAR-T细胞疗法对白血病等血液肿瘤取得了巨大的突破，但是从针对实体瘤的临床试验结果看，CAR-T细胞对实体瘤的疗效并不显著。实体瘤的治疗是未来的一个方向。CAR-T细胞疗法还是在一个初期阶段，未来的发展肯定会有重大的突破。

7、抗体药物市场不断扩大。截止2017年年底，FDA批准的抗体药物70个。我国抗体药物面临的主要问题：抗体药物数量少，目前仅批准上市了20余个抗体药物;技术创新能力不足，仿制为主，缺乏自主知识产权;研发投入力度不够，发达国家研发投入占销售的15%，我国不足3%;产业化进程缓慢，产学研脱节，规模小，力量分散。

 8、国际基因治疗正处于快速突破阶段。全球主要国家的基因治疗临床试验分布统计，截至到2017年11月，总数2597项。美国1643项基因治疗临床研究，中国84项。我国上市和进入临床试验阶段的基因治疗产品，2个基因治疗药物上市，16个进入临床，3个在Ⅲ期临床。

9、国际上获批的14种干细胞治疗产品，大部分是间充质干细胞和造血干细胞。神经系统疾病、心血管疾病和骨科疾病是间充质干细胞临床治疗的主要适应症，神经系统疾病(18.6%)、心血管疾病(16.4%)和骨科疾病(16.2%)这三大类疾病占干细胞临床研究总数的51.2%。

10、我国细胞治疗产品按照新药进行管理。美国食品与药物管理局首次批准个人化的细胞美容疗法，该产品可商业性地用于成人受术者面部皱纹。

11、肿瘤疫苗是非传染病疫苗研究中的一个重要部分。世界范围内已经有数种肿瘤治疗性疫苗实现了产业化。目前美国FDA有2种预防性肿瘤疫苗和1种治疗性肿瘤疫苗上市;加拿大、澳大利亚、俄罗斯有3种治疗性肿瘤疫苗上市销售。

12、基因组学为肿瘤免疫治疗带来新机遇——个体化免疫治疗。针对患者人群常见的变异进行免疫原性预测，基于患者突变类型制定个体化免疫治疗方案。

13、小分子靶向药物研发历时5-10年，靶点确认、结构解析、疗效更好、毒性小，大家也要重点关注，这是一个很大的趋势。现在批准了大概40种小分子靶向的药物，特别是肿瘤的，要做就做靶向明确的药。未来10-20年毒性大的传统化学药将慢慢减少。